体内碱基编辑疗法可降低胆固醇 投资者不看好因潜在风险

投资者对于首个体内碱基编辑疗法并不是很看好。有些分析师表示在当前传统医疗方式可以进行治疗的情况，这种体内碱基编辑疗法存在着一定的潜在风险，因此难以销售。Verve Therapeutics的股票价格在11月13日上午暴跌40%。在人体内部进行剪辑编辑疗法能够有效的将人体内的胆固醇降低，这一种疗法很有可能将开辟出一种全新的进行冠状动脉疾病治疗的新方法，一劳永逸的治疗方。能够为患者提供一劳永逸的治疗，让患者不用每天服用药片。

Verve Therapeutics是一家美国生物技术公司当地时间11月12日，该公司在费城举办的美国心脏病协会会议上将体内碱基编辑疗法Verve-101的实验中期结果进行了公布这种疗法一次性进行药物的注射，就能够降低患者血液中的低密度蛋白含量55%。这一成果在科学领域是一个巨大的里程碑，这是第1次充分的证明了CRISPR在人类当中能够进行单碱基对DNA编辑拥有一定的临床方面的效果。

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剪辑编辑技术的开发团队是美国哈佛大学化学生物学家刘如谦团队。这项技术将传统的CRISPR-Cas9系统进行了改建，可以非常精准的对基因进行编辑。将DNA当中的单个碱基进行修改。并不像其他的那种基因编辑的方法那样通过将DNA的双链切断的方式让细胞进行自我修复。

Verve-101的组成部分是两个包装在纸质纳米颗粒中的RNA分子，一个是能够将肝脏中的PCSK9进行识别的向导RNA分子，另外一个则是能够进行DNA中的腺嘌呤碱基进行编辑的信使RNA分子。进行注射治疗后，这些纳米颗粒就会被肝细胞吸收，然后进入细胞核。剪辑编辑器就会单字母更改PCSK9基因序列。使鸟嘌呤碱基和腺嘌呤碱基进行交换，从而使PCSK9基因永久性的失活，将那些被认为是坏的胆固醇的低密度脂肪蛋白的水平降低，预防心脏病。