首个DMD三期临床失败仍求获批 基因疗法销售超预期了吗

最近美国小核酸龙头企业SRPT.US公布2023年第四季度的财报，内容显示该公司2023年的产品预计净收入为11.45亿美元，相比杜氏肌营养不良症基因疗法在2023年的销售额，实现比较明显的增长，该药物在第四季度的销售额，也远远超出预期。该行为受到硅谷银行证券分析师约瑟夫的重视，他认为这是比较乐观的情况，未来还会有更多销售额度的实现。 系隐性遗传病难以治疗
杜氏肌营养不良症是一种X染色体的连锁隐性遗传病，常见于男性身上，患者一般在3-5岁就开始发病，一直到20-30岁，都有可能因呼吸和心脏衰竭而身亡。这种疾病的发病率也特别低，一般在男性婴儿中的发病率为万分之一，发病的原因主要是DMD基因的缺陷，导致人体肌细胞膜出现功能异常症状。而SRPT.US发明的这种药物，旨在把表达微抗肌萎缩蛋白的转基因注射到其他病毒的载体上，以实现患者体内蛋白功能的重塑，缓解他们的症状。 2019年曾经达成合作
公开的资料显示，在2019年，SPRT.US曾经与其他公司达成28.5亿美元的合作关系，以共同开发该药物。2023年5月份，该药物的研发取得成功，还以8:6优势获得了加速批准。虽然当时的外界并不看好这种基因疗法，所以在药品获得批准上市以后，公司的股价也开始了下跌。一直到8月份，药品开始正式交付，销售额才开始一路攀升。 目前了解到的信息，是三期的临床试验全部失败，但是公司已经提交了有关疗效的补充文件，相信在有关专家的努力下，该药物的副作用问题也会很快被解决，届时在资本市场的推动下，Elevidys也能给大多数患有DMD的人提供帮助。