首个体内碱基编辑法降低胆固醇 却不被投资者看好

这是巨大的科学里程碑，第一次用CRISPR技术证明了人类碱基对DNA的临床效果，投资者给出的建议是在传统疗法能提供治疗效果前提下，这种存在风险的方式难以销售。当地时间11月12号，美国生物公司在费城举行会议，把这种碱基疗法的大致情况进行说明，声称一次性注射的药物能使患者体内低密脂蛋白降低，对降低胆固醇具有重要作用。

第一个进入临床的碱基编辑疗法

美国宾夕法尼亚州匹兹堡大学心脏病专家Ritu表示，这有可能开辟一种全新的治疗方法，让患者在接受一劳永逸治疗的前提下，不再每天都服用药物。有机构显示，这种碱基编辑疗法，能把患者PCSK9基因序列里面的A更改为G，是的基因失活，降低杂合子家族的高胆固醇情况，在低密脂蛋白胆固醇显著降低后，其临床症状也发生变化。新西兰和英国，在去年就尝试过这样的方法，只是没能取得显著成效，而美国的临床试验经历过去年11月份的叫停以后，发展速度显著加快，临床数据也说明了这一点。

股价暴跌40%

在公司科技方面有所突破时，其股价却一路暴跌。对于原因，有人表示这与实验组在第二天发生的心肌梗死有关。该病人去世的时间，与给药的时间特别接近，让人不得不考虑用药的因素。这名患者在生前，还曾经出现过非持续性室性心动过速，虽然被证明了与治疗无关，但也给人一种目前的实验还不稳定的感觉。目前经过独立的审查方式，研究团队计划通过试验招募的方法，变更现有协议，以适应目前的股价市场。这种从慢性管理转变为单次基因编辑治疗的方法，也是公司最初的三个项目之一。