200年上市4款药 渐冻症究竟何时可有特效药

渐冻症是一种进行性的神经退行性疾病，主要由运动皮质上运动神经元和脊髓及脑干下运动神经元的损伤所造成的疾病，冠如其名，渐冻症患者的四肢，躯干，腹部肌肉会随着疾病的恶化，而导致逐渐无力并逐渐萎缩，最终会丧失自主活动的能力，就连吞咽说话连呼吸都会变得更加困难。 大多数渐冻症患者首次出现症状的3~5年期间都会死于呼吸衰竭，根据公开数据显示全球渐冻症的发病率为1.9/1000000，而患病率则为4.5/1000000，这也意味着每年都会有2.3万新增的渐冻症患者，但每年的存活病人仍不足4.2万人。再加上大多数渐冻症病例属于散发性，在少数的渐冻症患者之中，也出现了明显的家族遗传特点，目前医学界对于渐冻症的病理和生理学仍然缺乏清晰的认知，经过研究数据和猜测，显示该类疾病主要和基因突变，蛋白质失稳以及神经营养因子缺乏等诸多因素有关。 但受限于如今的科技水平和医疗水平渐冻症，仍然无法彻底痊愈，而且患者在面临治疗选择的时候会非常有限。在过往的40年期间，围绕渐冻症所展开的诸多临床实验，只有两款药物获得了FDA的批准，长达200年，期间仅仅只有4款上市的可治疗渐冻症的药物。
渐冻症，目前也并无任何的特效药物，若早期发现，早期规范治疗，可有效地改善患者的症状，延缓疾病的进一步发展，但疾病最终仍然无法痊愈，目前还有另一种药物正在临床试验进行的过程中，将来会有更多的渐冻症特效药物面世，面对渐冻症，必须要做到对症治疗，比如研发一些改善肌肉痉挛的药物，定期监测呼吸功能，若呼吸功能受累时，要尽早使用无创呼吸机。 如果在治疗期间患者吞咽困难，应该选择软食和半流质食物，由于渐冻症会引起肌肉萎缩，导致体重明显下降，因此维持体重也是非常重要的，在日常生活中，渐冻症患者要尽可能多的摄取高热量，高蛋白和富含维生素容易消化的食物，注意荤菜和素菜的相互搭配，保持大便通畅。