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FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法 为下一代的技术奠定基础
2023-12-11 15:21阅读(174)
12月8日，美国食品药品监督管理局正式宣布，批准CRISPR基因编辑疗法，该疗法主要是用于镰状细胞�
12月8日，美国食品药品监督管理局正式宣布，批准CRISPR基因编辑疗法，该疗法主要是用于镰状细胞病。据了解，基因编辑是一种新兴的产因工程技术，能够更加精准的对生物体的基因组进行修饰，根据美国食品药品监督管理局的新闻稿称，命名为Casgevy的疗法是FDA批准的第一种新型基因组编辑疗法，该疗法的正式上市也标志着基因治疗领域有了创新性的突破。
11月16日，英国药品和医疗保健产品监管局宣布Casgevy有条件上市，主要是可以用于治疗镰状细胞病以及输血依赖性β地中海贫血，FDA预计在2024年3月30日之前，会对这个疗法是否能够适用于β地中海贫血适应症疗法的批准决定，目前Casgevy还在接受欧洲药品管理局，沙特食品药品监督管理局的评审，有希望在更多的国家与地区范围内上市。
FDA生物制品评估和研究中心的主任告诉记者，这些批准是代表了一项重要医学研究的进步，今天的行动是对支持所需的科学临床数据进行严格评估后才采取的，这也反映了FDA是为了致力于促进开发安全有效的治疗疗法，以及更好的去应对对人类健康有严重影响的疾病，使用这种创新性的基因疗法可以当做靶向改善公众的健康程度。
Casgevy这种疗法，是美国生物技术公司福泰制药以及瑞士药企CRISPR共同研发的，根据生物医药媒体的报道，Casgevy在美国的定价是220万美元，这种药剂在美国被批准用于治疗12岁及以上复发性血管闭塞危象的患者，镰状细胞贫血病是一种由遗传突变引起的疾病，异常的血红蛋白会让患者的红细胞变得容易粘连在一起，从而会让红细胞从正常的柔性圆形转变成一个月牙形，如同一个镰刀一般，这些畸形的细胞会导致血管闭塞或者是损伤血管壁。
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