恒河猴临床前研究结果 艾滋病病毒使用单次注射基因疗法

美国坦普尔大学刘易斯卡茨医学院科学家进行了一项实验，并且发布报告声称基于CRISPR-Cas9基因编辑技术EBT-001能够安全有效地将猴免疫缺陷病毒从非人灵长类的动物基因当中去除。这项研究取得的成果也是推动了人类在艾滋病毒疗法方面的进展，研究的相关论文发表在《基因治疗》杂志上面。 相关研究团队在本次的实验当中测试了EBT-001，EBT-001是一种特异性的基因编辑工具。通过相关研究表明，EBT-001能够有效的去除宿主DNA当中潜伏病毒库当中的病毒，而且在动物当中没有出现脱靶效应。新技术的宗旨是使用一次性的注射疗法，在动物模型组织当中永久的灭活病毒，这样的实验也证实了该项技术的安全性，研究团队在非人类灵长类动物当中，进行了相关的临床前实验。 这项研究的工作人员通过SIV的特异性将CRISPR-Cas9基因编辑构建体EBT-001注射入腺相关病毒9的载体当中。这个载体可以通过静脉注射的方式，直接进入到SIV感染的动物体内。工作人员通过动物随机分配成为治疗组和对照组，一共10只动物，其中的3只动物不接受任何的相关治疗，另外的7只动物会接受不同剂量的EBT-001注射。另外有2只动物会在另一项独立的研究当中使用最高的剂量。 研究团队后续的分析表明EBT-001分布极其广泛，能够抵达全新组织当中，而且注射EBT-001的动物，在所有剂量水平下耐受性都是比较好的，相关的动物临床检查或者组织病理学检查当中没有存在毒性证据。对于这样的情况，研究人员表示这项成果也为正在进行的临床试验既定了基础。取得这样的成果不仅是艾滋病病毒研究领域的里程碑，同样也推动了单纯疱疹病毒以及乙型肝炎等其他传染病疗法的开发。